Informatie over het AVXS-101 Managed Access Programma

Amsterdam, 5 februari 2020 – In december 2019 heeft AveXis, onderdeel van Novartis, een wereldwijd Managed Access Program (MAP) ontwikkeld om de gentherapie AVXS-101 gratis te verstrekken aan in aanmerking komende patiënten met SMA (spinale musculaire atrofie). Het Managed Access Programma is ontworpen in samenwerking met een onafhankelijk adviescomité voor bio-ethiek en is gebaseerd op 3 basiswaarden: eerlijkheid (elke patiënt heeft dezelfde kans), medische behoefte (patiënten met de juiste medische indicatie) en wereldwijde toegankelijkheid (voor alle landen waar de behandeling nog niet geregistreerd is). 

Woensdag, 5 februari 2020 - 9:00am

We begrijpen de zorgen van sommigen over de wijze van toekenning voor het gratis verstrekken van deze gentherapie maar zijn ervan overtuigd dat we met dit programma het ene kind of het andere land niet bevoordelen ten opzichte van het andere. AveXis leeft mee met de ouders die een baby hebben die is gediagnosticeerd met SMA en staat open voor een dialoog met de minister, autoriteiten, patiëntenvereniging en medisch specialisten om te kijken naar verschillende opties om versneld toegang te bieden in Nederland.
Voordat een patiënt in Nederland kan deelnemen aan het Managed Access Programma van AveXis moet de behandelend arts de behandeling eerst voorleggen aan de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). Alleen levensreddende behandelingen zonder alternatief worden per casus toegestaan. Nadat een onafhankelijk medisch comité op medische gronden de deelname aan het programma heeft beoordeeld, vindt een geblindeerde selectie plaats zoals dit vaker gebeurt bij deelname aan klinische studies. Deze methodiek maakt dat we het ene kind of land niet bevoordelen ten opzichte van het andere en we een zo eerlijk mogelijke wereldwijde verdeling van de 100 doses realiseren. 

Dit programma is enkel voor landen waar AVXS-101 (nog) niet geregistreerd is. AveXis wil zo aan de ontstane behoefte tegemoetkomen door 100 doses van de beschikbare capaciteit in te zetten voor het MAP-programma. AVXS-101 is een zeer innovatieve en nieuwe gentherapie. Hierdoor heeft AveXis op dit moment nog maar één productiefaciliteit met een licentie voor de ontwikkeling van AVXS-101. Daarnaast heeft het bedrijf als eerste wettelijke verplichting om de gentherapie te leveren aan landen waar deze is goedgekeurd, waar binnenkort na goedkeuring door de regelgevende instanties moet worden geleverd, en voor lopende klinische studies. AveXis werkt uiteraard hard aan de uitbreiding van de productiecapaciteit en verwacht in 2021 twee extra productiefaciliteiten te hebben om zo de totale capaciteit verder te verbeteren.

Sinds de bekendmaking van het Managed Access Programma in december j.l. zijn we met diverse stakeholders en belangengroepen in gesprek. Alle input en suggesties uit deze gesprekken nemen wij mee in onze overwegingen om het programma waar mogelijk aan te passen, waarbij de basisprincipes van eerlijkheid, medische behoefte en wereldwijde toegankelijkheid centraal moeten blijven staan.

AVXS-101 is de eerste éénmalige gentherapie voor SMA (spinale musculaire atrofie), de meest dodelijke erfelijke kinderziekte. Zonder behandeling kan SMA leiden tot volledig verlies van spiercontrole waardoor permanente beademing voor het tweede levensjaar nodig kan zijn.