▼ Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen door melding te maken van alle bijwerkingen die u eventueel zou ervaren. In de bijsluiter leest u hoe u dat kunt doen.

Wat is Zolgensma?
Zolgensma is een type geneesmiddel dat ‘gentherapie’ wordt genoemd. Het bevat de werkzame stof onasemnogene abeparvovec, die menselijk genetisch materiaal bevat.

Waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Dit middel wordt gebruikt voor de behandeling 'spinale spieratrofie' (SMA), een zeldzame, ernstige erfelijke aandoening.

Hoe werkt dit middel?
SMA doet zich voor wanneer een gen dat noodzakelijk is voor de aanmaak van een onmisbaar eiwit, 'Survival Motor Neuron' (SMN) eiwit genaamd, ontbreekt of een afwijking heeft. Door een gebrek aan SMN eiwit sterven zenuwen die de spieren controleren (motorische neuronen) af. Hierdoor worden de spieren zwak en takelen ze af, wat uiteindelijk tot een verlies van beweging leidt.

Dit geneesmiddel werkt door een volledig werkende kopie van het SMN gen af te geven, die het lichaam vervolgens helpt bij de aanmaak van voldoende SMN eiwit. Het gen wordt afgegeven in de cellen waar het nodig is met behulp van een aangepast virus dat geen ziektes veroorzaakt bij mensen.

The product information in another language can be found on the EMA website. [9]