Is een molecuul veilig en werkzaam bevonden tijdens het preklinisch onderzoek, dan volgt de volgende fase van onderzoek: klinisch onderzoek. Tijdens klinische studies wordt het potentiële geneesmiddel getest bij mensen. Bij het meedoen aan medisch onderzoek komt verschillende wetgeving kijken, vastgelegd in de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO). Voordat de klinische studies starten, worden deze beoordeeld en goedgekeurd door een medisch-ethische toetsingscommissie (METC) of de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO). Ook worden de bevoegde autoriteiten geïnformeerd en zij geven een verklaring van ‘geen bezwaar’ af voor de start van een onderzoek. Klinisch onderzoek gebeurt in 4 fases. Ook in deze periode kan een potentieel medicijn nog altijd afvallen als het niet naar verwachting werkt. Het klinische onderzoeksproces neemt gemiddeld zo’n 6 jaar in beslag.

Eén van de ambities van Novartis is om deze ontwikkelduur te verkorten. Hiervoor wordt sinds kort de nieuwe tool ‘Sense’ ingezet. Sense is het IT-systeem waarmee we al ons klinisch onderzoek dagelijks in real-time kunnen monitoren. Het allergrootste voordeel van dit innovatieve hoogstandje is dat we heel snel kunnen zien wanneer er vertraging ontstaat in een specifiek klinisch onderzoeksprogramma, zodat we kunnen ingrijpen. Dit stelt ons in staat om onze studies zo efficiënt mogelijk uit te voeren. Daardoor kunnen we de ontwikkelduur per geneesmiddel verkortenwaardoor patiënten die er baat bij hebben, eerder toegang krijgen tot de nieuwe behandeling. Onze Country Head Trial Monitoring legt hieronder uit hoe dat precies werkt. 

Fase 1
Klinisch onderzoek begint in fase 1 met het zeer kleinschalig testen van het potentiële medicijn. Twintig tot honderd gezonde vrijwilligers of ernstig zieke patiënten (afhankelijk van het geneesmiddel) krijgen kleine doses van het geneesmiddel toegediend en worden nauwlettend in de gaten gehouden. Zo wordt er onderzocht wat de veilige dosis is van het werkzame molecuul en welke bijwerkingen er optreden. 
 
Fase 2
In fase 2 van de klinische studies wordt het geneesmiddel in een kleine groep patiënten getest. Zo kan de werkzaamheid van het geneesmiddel worden vastgesteld. Tijdens fase 2-onderzoek wordt de optimale dosis vastgesteld waarbij het geneesmiddel een zo positief mogelijk effect heeft en veilig is, met zo min mogelijk bijwerkingen. 
 
Fase 3
Nu de veiligheid en de optimale dosis zijn bepaald van het nieuwe geneesmiddel, wordt het grootschalig onderzocht. Honderden tot duizenden patiënten worden wereldwijd behandeld met het nieuwe geneesmiddel. De onderzoeken worden dubbelblind uitgevoerd, waarbij het nieuwe geneesmiddel wordt vergeleken met een placebo. Als er al een behandeling voor de ziekte is, wordt het middel vergeleken met het tot dan toe meest gebruikte geneesmiddel. Zo onderzoeken we of het nieuwe geneesmiddel beter is dan reeds bestaande geneesmiddelen.
 

Het medicijn is nu goedgekeurd en wanneer toegelaten op de markt kan het worden voorgeschreven aan patiënten door hun behandelend arts. Kijk hier [3] voor de lijst van al onze geneesmiddelen. Ook nadat het nieuwe geneesmiddel is geregistreerd en op de markt verkrijgbaar is, blijven we er onderzoek naar doen. We volgen zo nauwlettend het gebruik van het geneesmiddel bij een grote groep patiënten, zodat we meer te weten komen over het gebruik in de dagelijkse praktijk. Zo wordt onder andere onderzocht wat de effecten zijn op de lange termijn, of er misschien zeer zeldzame bijwerkingen optreden, of het middel ook gebruikt kan worden bij een ander ziektebeeld en of het veilig in combinatie met andere geneesmiddelen genomen kan worden. Dit onderzoek doet Novartis onder andere samen met artsenorganisaties en patiëntenverenigingen. De informatie kan Novartis weer gebruiken voor nog beter en specifieker onderzoek en ontwikkeling. Ook delen we deze informatie met andere onderzoekers en overheidsinstanties.